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美国制药企业热衷研发罕见病药的原因分析

文章出处:原创 人气:171 发表时间:2016-12-19
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  1研发注册鼓励政策
  1.1联邦政府的研发资助项目
  FDA有相应的资助项目支持罕见病药研发。FDA 自 1983 年启动研发资助计划,每年提供12 ~15个资助项目给罕见病药研发申请者,至今已资助500多项罕见病药临床研究。同时,FDA密切关注资助项目,并给予一定的研发培训,其中45个罕见病药成功研发上市。受资助的研究项目,Ⅰ期临床试验最多可获得为期3年、每年25 万美元的资助,Ⅱ期、Ⅲ期临床试验研究最多可获得为期4年、每年50万美元的资助。总体而言,FDA对罕见病药研发的资助额度可达每财政年1 410万美元 。美国政府提供的研发资助项目增加了罕见病药研发企业的资金筹集方式,较大程度上高涨了制药企业研发罕见病药的热情。
  1.2新药申请费豁免
  为保障FDA在规定的时间内完成审批工作,美国实行处方药申报 收费制度,要求新药申报者缴纳一定费用,以聘用更多的评审官员和后勤人员、更新信息技术设施,使FDA在不影响评审质量的情况下提高药品的评审速度。新药申报费用由申请费、处方药生产场地/设施年费和处方药产品年费3个项目组成,FDA规定豁免罕见病药的新药申请费项目,申请费是3个项目中最大的部分。美国新药申请费高达220万美元/药(2014财政年),巨额的申请费豁免极大地激励了美国医药企业积极研发罕见病药,并将其作为公司布局的重点领域。
  1.3审批绿色通道
  美国药品审批绿色通道主要分为三大类,一是药品临床试验申报(investigational new drug applica-tion,IND)阶段的快速审批机制,例如快通道项目;二是新药申请(new drug application,NDA)阶段的快速审批机制,包括加速审批、优先审批和滚动审批;三是优先审批券。在实际运用中,罕见病药因其特殊性比非罕见病药更易获得审批绿色通道。本文重点介绍快通道项目、加速审批、优先审批和优先审批券,美国制药企业在研发罕见病药均倾向于运用这些审批绿色通道。
  1.3.1
  快通道项目(fast track programs)
  FDA自1998年起启动快通道药物发展项目,旨在加快审批对严重的或危及生命的疾病有显著治疗潜力以及临床需要不能被满足的新药或新适应证。罕见病药研发企业可在IND到NDA/BLA之间的时间段进行快通道药物申请,以获得快通道资格,此过程FDA承诺会在60 d内完成,实际完成的中位时间为51 d。申请被批准意味着制药企业在 NDA或BLA批准前获得了优先与FDA会谈的资格,双方的沟通主要涉及如何更合理的设计临床试验等以加快罕见病药的上市速度。此外,获得快速通道审评资格的罕见病药,可在NDA/BLA审评时同时享受优先审评、加速审批等途径来加快审批进程。
  1.3.2
  加速审批(accelerated approval)
  1992年FDA在联邦法规中引入新条例,对于可治疗严重的或危及生命疾病的新药,可申请加速其上市审批程序。罕见病药研发企业可以在IND阶段申请 NDA阶段加速审批资格,获批的新药在临床试验研究中可以将合理预计临床效果的替代终点(获得临床终点时间较长,如存活率或发病率等)作为评价结果,从而有效缩短临床研究时间,企业在药品批准上市后需继续进行研究并补足数据以确认真实的临床终点。在美国,获得加速审批资格的罕见病药中,NDA 获批时间最短者为 1.4个月,中位时间6个月;BLA 获批时间最短者为6个月,中位时间13.2个月。
  1.3.3
  优先审评(priority review)
  为加快药品审评,FDA 于 1992年创建药品审评两级系统,分别是标准审评和优先审评,通过增加人力、物力的投入,优先审评类药物的审评速度得以提高。在美国,对于预防、诊断或治疗疾病具有显著疗效或具有优于现有治疗手段的潜力、更方便或适用于更广泛的人群的药品,制药企业在提交 NDA或BLA后可向FDA申请优先审评。药品的标准审评周期为10个月,而罕见病药的优先审评周期仅为6个月。与其他审批绿色通道不同,优先审评只针对审评阶段,不涉及临床试验等研发阶段,不改变审评标准,但可缩短罕见病药进入市场的时间,利于制药企业更快收回投资。
  1.3.4
  优先审批券(priority review voucher)
  优先审评券是美国 FDA针对成功研发儿童罕见病药制药企业的奖励,使用该券可使企业的其他任何药物获得优先审评资格,从而使该药物的审评周期从标准的10个月缩短为6个月。此外,制药企业亦可将该券卖给另外一家企业。一旦有转卖的优先审评券,欲获优先审评资格其他企业争相抢购,且价格不菲。2015年8月,美国联合治疗公司(UnitedTherapeutics) 将优先审评券转让给了美国生物技术巨头艾伯维(AbbVie),其转让价格达到了惊人的3. 5亿美元。此外,优先审批劵与 IND,NDA 阶段的快速审批机制不冲突。鉴于美国优先审批劵,刺激越来越多的制药企业投身于儿童罕见病药的研发。
  2市场激励制度
  2.1税收优惠
  税收优惠是美国政府对研发罕见病药的医药企业给予的特殊激励政策,可通过税收减免、税款返还、税收抵免等形式减轻企业税收负担,是刺激制药企业研发罕见病药的重要手段之一。在美国,罕见病药的50%临床试验费用可作为税收抵免,并可向前延伸3年、向后延伸15年;其余 50% 可享受减税优惠;总的税收减免最多可达临床研究总费用的70%。此税收优惠政策大力扶持医药企业进行罕见病药研发,为罕见病药的发展注入生机与活力。
  2.2市场独占权
  美国的罕见病药可获得7年的市场独占权,且不受专利期的影响。在此期间,FDA不会受理相同适应证的同分子结构药物的简明新药申请(abbrevi-ated new drug application,ANDA)。根据美国1984年的“Hatch-Waxman 法案”、1983年的《Orphan Drug Act》以及1997年的“FDA 现代化法案(FDA Mod-ernization Act,FDAMA)”可知,新化学实体 ( new chemical entities,NCE)独占期5年,而罕见病药还会受到2年的额外保护,总共获得7年的市场独占期。美国授予罕见病药最长时间的市场独占权,可为制药企业带来可观的预期收益,提高制药企业抗风险能力,刺激制药企业对罕见病药投资的热情。
  2.3市场定价优势
  美国药品定价相对自由,政府较少干预并给予医药企业自主定价药品的机会,尤其是罕见病药。自由宽松的定价体系由市场机制确定罕见病药价格,给予制药企业较大的定价权,弥补罕见病药市场容量小的损失,能够有效吸引制药企业研发罕见病药,促进罕见病药研发的快速发展。美国罕见病药的总体价格约为非罕见病药的6~7倍,吸引了较多的美国医药企业增加罕见病药研发的投入,企业家们纷纷加入分食罕见病药市场的“大蛋糕”的队伍中来。
  2.4医保保障有力
  美国的医疗保险体系以商业医疗保险为主,以国民医疗保险为补充。截止2005年,拥有医疗保险的人群占美国总人口的 84.1%,其中 68.8% 参与商业医疗保险,31.2% 参与美国政府制定的针对特殊人群的国民医疗保险。因国民医疗保险覆盖老年人、儿童和退伍军人等特殊人群,保障力度和范围有限,商业医疗保险是主要地报销保障方式。《罕见病药法案》规定任何商业保险公司不能拒绝罕见病患者的投保,患者只需每年比一般人多支付1 000美元的保费,就可使用任何药物,所有费用由保险公司承担。完善的医疗保险体系以及高额度的报销,提高罕见病患者对罕见病药的可支付性,在一定程度上保障了罕见病药的市场销售额。
  3外部环境支持
  3.1罕见病药需求不断增加
  根据美国国立卫生研究所估计,目前全球已知的罕见病有7 000 多种,这类疾病患者数量不断增加。虽然每种罕见病可能只涉及少部分罕见病患者( <20 万人),但总的来看,仅北美就有上千万罕见病患者;可见,罕见病药属于远未饱和的医疗需求。加之政府的诸多鼓励政策、研发罕见病药可为制药企业带来可观收益,吸引众多跨国制药企业研发罕见病药。例如,肿瘤科罕见病药利妥昔单抗是全球第二盈利的药物,仅次于主流重磅药物立普妥,估计在其生命周期内产生的收入将超过1 500亿美元。
  3.2精准医疗迅速兴起
  2015 年初,美国总统奥巴马推出“精准医疗计划”,相当一部分针对罕见的遗传疾病。该计划通过分析 100 多万名美国志愿者的基因信息,了解疾病形成机制,研发相应药物并实施精准施药。医疗精准医疗是基于“个体化患者”,同时考虑患者的基因和生活环境以及生活方式,根据驱动基因精准判断,以较高的特异疗效和较低的不良反应发生率为特点的新兴疾病治疗和预防方法,研发罕见病药精准医疗的典型体现。80%的罕见病是由基因缺陷所导致的遗传性疾病,基准医疗有利于帮助研发企业对罕见病机制的认识,提高罕见病药研发的成功率,降低罕见病药研发风险,为罕见病药研发带来新机遇。
  4结语
  为鼓励制药企业研发罕见病药,美国政府通过法律法规制定激励政策,提高罕见病药研发注册阶段、上市后阶段的经济优势,使得美国制药企业研发热情持续升温。同时,随着美国制药企业合理利用研发资助项目、新药申请费豁免、审评绿色通道、税收优惠、市场独占权等优惠政策,制定罕见病药研发策略并成功应用,预计将有更多的制药公司纷纷涌向罕见病药市场。我国罕见病药发展空间较大,我们应该基于国情借鉴美国罕见病药激励政策,鼓励制药企业积极研发,促进我国罕见病药的发展。
  本文来源:陈永法,薛小銮;美国制药企业热衷研发罕见病药的原因分析;新药述评与论坛
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